中组部“千人计划”专家郑维义博士走进“千人”讲堂 ---中国孤儿药研发的现状和未来发展的趋势

 

919日,新学期“千人”讲堂第一期活动在我校江宁校区二楼报告厅成功举行。本期“千人”讲堂邀请了中组部“千人计划”特聘专家,南京应诺医药科技有限公司江苏诺佰奥生物医药股份有限公司董事长、中国孤儿药研发的领航者郑维义博士为我校师生做题为“in China for global,让孤儿药不再孤单”的精彩报告。研究生院常务副院长邵蓉出席并主持讲座。

在报告会上,首先郑博士概述了罕见病及孤儿药的定义和背景、中国孤儿药的研发现状。接着,郑博士详细分析了孤儿药的优势和挑战,其优势主要有:罕见病患者群体小,做临床试验需要的人群较少,药物开发成本大大降低;美国、欧洲等许多国家已推出孤儿药鼓励政策和支持法案,批准上市快;孤儿药大多是生物药,仿制药开发门槛高,竞争小;孤儿药通常是以First-in-class的地位上市,使得在定价及进入医保方面拥有优势。但同时,国家没有明确罕见病定义以及流行病学数据,其临床诊疗指南也是有待开发;患者群体小,不能明确疾病的生物标记物,这为药物开发带来了极大挑战。紧接着,郑博士谈到了定位全球市场是孤儿药开发策略和路径。讲座最后,郑博士与现场同学进行了热烈的互动,对于现场诸多提问及弹幕评论区的主要问题,他都给予了精彩的回答,赢得了阵阵掌声。

随着孤儿药的审批审评已经有明确政策支持,国内创新药研发正在兴起,该期的“千人”讲堂使身为药学一线科研广大师生受益匪浅。

(供稿单位:研究生院;撰写人:杨涓;摄影:张迪)